Лечение липидозов до недавнего времени считалось практически безнадежным и было паллиативным и симптоматическим. После раскрытия тонкого биохимического дефекта почти при всех липидозах открылись новые перспективы и надежды их в лечении. Одним из них является заместительная терапия, состоящая во введении очищенных энзимных препаратов. К сожалению, очистка энзимных препаратов дорога и трудна. Основное затруднение состоит в непродолжительности биологической жизни введенного энзимного белка, а также в непроницаемости гемато-энцефалического барьера. Следовательно, необходимо искать способы преодоления мозгового барьера либо путем воздействия на его проницаемость, либо путем изменения физико-химических качеств энзима или его непосредственным вливанием в спинномозговую жидкость. Заместительная энзимная терапия оказалась бы достаточно эффективной при тех липидозах, при которых ЦНС мало поражена, например, при ювенильной форме болезни Gaucher, при болезни Farber. При последнем заболевании, когда почечная недостаточность обусловливает плохой исход болезни, трансплантация почки оказалась хорошим методом лечения как последствий заболевания, так и его основной причины. Во многих случаях при введении отсутствующего энзима путем пересадки органа происходит обратное развитие симптомов заболевания. Достигнутые в последнее время результаты лечения этих заболеваний пока неудовлетворительны. Однако путь для новых научных изысканий открыт (введение энзима или возможная генетическая трансдукция с использованием вирусов, с помощью которых можно заменить дефектный или ввести отсутствующий цистрон).